Революционное клиническое исследование с применением генной терапии показало чрезвычайно многообещающие результаты, вернув слух пятерым детям с врождённой глухотой. Читать далее Учёные вернули слух детям с врождённой глухотой
Архив метки: генная терапия
Первый успех местной генной терапии для людей-бабочек
Исследователи из Медицинской школы Стэнфордского университета завершили третью фазу клинического испытания первого в истории препарата местной генной терапии. Препарат в форме геля предназначен для лечения глубоких и старых ран у пациентов «бабочек» с дистрофическим буллёзным эпидермолизом. Читать далее Первый успех местной генной терапии для людей-бабочек
Hemgenix: новый рекорд стоимости медицинского препарата
Эксперты Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрили новое лечение для гемофилии B – редкого наследственного заболевания, связанного с нарушения свёртывания крови. Препарат для генетической терапии Hemgenix побил рекорд стоимости, став самым дорогим лекарством в мире при цене 3,5 млн долларов за дозу. Читать далее Hemgenix: новый рекорд стоимости медицинского препарата
Генная терапия и заболевания сетчатки глаза
Джанет Озборн из Оксфорда стала первым человеком, испытавшим на себе генную терапию в попытке остановить прогрессию возрастной макулодистрофии – одной из самых распространённых причин потери зрения у пожилых людей. Читать далее Генная терапия и заболевания сетчатки глаза